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加齢医学研究所神経iPS細胞研究部門の岡田洋平教授らは，名古屋大学大学院医学系研究科神経内科学勝野雅央教授らとの共同研究により，遺伝性神経難病である球脊髄性筋萎縮症（SBMA）の超早期病態を解明しました。出生直後から運動ニューロンが過興奮状態にあることを，モデルマウスおよび患者由来iPS細胞から作製した運動ニューロンで示しました。さらに核酸医薬により興奮性シナプス関連遺伝子の発現を抑制することで病態が改善することを明らかにし，超早期治療介入の可能性を示しました。本成果は英国科学誌『Nature Communications』に掲載されました。
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